为进一步完善药品供应保障能力，满足罕见病群体用药需求，昨日，《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案(试行)》(以下简称《实施方案》)正式向社会公开征求意见，时间为8月7日至8月13日。北京青年报记者了解到，《实施方案》拟通过建立罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，建立提前评估工作机制，建立“保税备货”供应保障制度等六方面措施探索多方联动、高效便捷、闭环管理、全程可溯的罕见病药品保障“北京模式”，推动罕见病用药从“人等药”向“药等人” 转变。
建立罕见病临床急需药品进口、流通、使用“白名单”
《实施方案》共提出六个方面主要建设任务。一是建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”(医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业三个“白名单”)制度，实现纳入“白名单”的罕见病临床急需药品，由选定的药品进口企业保税备货，指定的医疗机构在国家批准的数量范围内可根据临床需求多次进口使用，实现来源可查，去向可追，推动由“人等药”向“药等人”的转变。
二是建立提前评估工作机制，市卫生健康委在国家卫生健康委的指导下，对提出申请的医疗机构是否具备使用管理能力、药品是否临床急需、需求量是否合理等内容进行提前评估。
三是建立“保税备货”供应保障制度，对于纳入“白名单”的罕见病临床急需药品，药品进口“白名单”企业可以结合医疗机构需求在天竺保税区保税备货，保障罕见病患者用药的连续性。
四是优化“一次通关多次出区使用”进口程序，将一次办理《进口药品通关单》的罕见病临床急需药品多次出区使用。
五是建立全流程追溯体系，实现罕见病临床急需药品全过程追溯。
六是加强事中事后监管，各单位依职责加强罕见病临床急需药品全流程监督管理，形成闭环管理。
用药前需取得患者或近亲属书面知情同意
《实施方案》同时提出加强组织领导、明确各方责任、规范诊疗行为等六方面的保障措施。北青报记者注意到，《实施方案》提出要明确各方责任，严格知情同意。其中，医疗机构、药品进口企业依法对进口药品承担风险责任，医疗机构应制定责任风险分担和免责相关规定。在用药前，医生应向患者明确说明病情、用药风险和其他需要告知的事项，并取得书面知情同意;不能或者不宜向患者说明的，应当向患者的近亲属说明，并取得其书面知情同意。
此外，《实施方案》提出要规范诊疗行为，加强使用管理。医疗机构要制定临床技术规范，监测记录临时进口药品使用相关的临床诊疗病历及药品安全性、有效性、经济性、依从性、不良反应等信息数据，制定完善的安全防范措施和风险监控处置预案，充分保障患者的知情同意权，制定临床使用指南、伦理审查、多学科会诊、诊后跟踪等制度机制等。市卫生健康委应指导医疗机构按照《医疗机构药事管理规定》做好使用管理，配合市药监局开展不良反应监测和药品信息化追溯。
市药监局应建立罕见病临床急需药品不良反应监测、追溯召回等监管机制，指导药品进口企业规范开展罕见病临床急需药品的运输存储管理。
《实施方案》还鼓励创新研发，支持产业发展。探索在北京天竺综合保税区打造罕见病医药成果转化示范基地，支持境外罕见病药品在京注册上市。顺义区政府应支持天竺综合保税区罕见病药品保障先行区建设，在资金、人才等领域给予专项政策支持。北京天竺综合保税区管委会应做好属地保障与行业管理的综合协调及风险联动处置工作;研究制定罕见病药品保障先行区建设实施方案，推动相关部门做好整体谋划布局，形成一揽子制度设计，加速产业集聚;督促药品进口企业规范运营、落实责任;优化营商环境，促进相关产业发展。
探索罕见病药品保障“北京模式”
近年来，国家高度重视罕见病患者群体，着力加强罕见病研究和用药保障。2022年6月23日国家药监局和国家卫生健康委联合发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。2023年11月18日，国务院下发《国务院关于〈支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案〉的批复》(国函〔2023〕130号)，提出“支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用”。
北青报记者了解到，《实施方案》坚持服务临床和闭环管理，聚焦北京市医疗机构罕见病诊疗需求，持续提升罕见病药品供应的进口效率和可持续性，积极借助信息化手段，实现全程溯源。《实施方案》设定2年的试行期限，将根据工作开展情况及时总结完善优化，在试点的基础上有序推进。拟通过该《实施方案》探索多方联动、高效便捷、闭环管理、全程可溯的罕见病药品保障“北京模式”，为全面深入开展罕见病药品保障先行区建设提供有力支撑。