歌礼制药有限公司(香港联交所代码：1672)今日宣布ASC40联合贝伐珠单抗治疗复发性胶质母细胞瘤(rGBM)患者的III期注册临床试验完成首例患者给药。ASC40是一款选择性的脂肪酸合成酶(FASN)口服小分子抑制剂，脂肪酸合成酶是调节脂肪酸从头合成(DNL)途径中的关键酶。ASC40通过阻断脂肪酸从头合成，抑制肿瘤细胞能量供应和扰乱肿瘤细胞膜磷脂组成。
该III期注册临床试验(临床试验注册编号：NCT05118776)是一项在中国开展的随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验，旨在评估复发性胶质母细胞瘤患者的无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)和安全性。计划入组约180名患者，以1:1的比例随机分配进入队列1(每日口服一次ASC40片剂+贝伐珠单抗)和队列2(每日一次安慰剂片剂+贝伐珠单抗)。该 III期临床试验180名复发性胶质母细胞瘤患者中约80%患者预计在2022年12月底前完成随机入组。
在美国完成的复发性胶质母细胞瘤II期临床试验显示，ASC40联合贝伐珠单抗的客观缓解率(ORR)为65%，包括20%的完全缓解(CR)和45%的部分缓解(PR)。
根据发表数据，在中国，胶质母细胞瘤占胶质瘤的57%，年发病率约为2.85~4.56例/10万人，据此估算，每年约有 4万~ 6.4万新发胶质母细胞瘤病例。在手术、放疗、化疗后超过 90% 的胶质母细胞瘤患者会出现复发。在美国，胶质母细胞瘤占胶质瘤的 56.6%，年发病率约为 3.21例/10万人。
中国抗癌协会脑胶质瘤专业委员会副主任委员，首都医科大学附属北京天坛医院肿瘤综合治疗中心主任李文斌教授表示：“非常高兴ASC40片联合贝伐珠单抗治疗复发性胶质母细胞瘤的III期临床试验顺利完成首例患者给药。作为国内第一个进入靶向抑制肿瘤脂质代谢的临床试验，我们对试验结果充满期待。”
歌礼创始人、董事会主席兼首席执行官吴劲梓博士表示：“ASC40 III期注册临床试验完成首例患者给药是我们肿瘤管线的一个重要里程碑，我们非常期待该III期临床试验的数据。”
歌礼肿瘤管线除了脂肪酸合成酶抑制剂外，还有两款完全自主研发的口服PD-L1小分子抑制剂，即ASC61和ASC63。歌礼已递交ASC61用于治疗晚期实体瘤的美国临床试验申请。
关于歌礼
歌礼是一家在香港证券交易所上市(1672.HK)的创新研发驱动型生物科技公司，涵盖了从新药发现和开发直到生产和商业化的完整价值链。歌礼致力于病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎/原发性胆汁性胆管炎、肿瘤(口服肿瘤代谢检查点与免疫检查点抑制剂)等领域创新药的研发和商业化，以解决国内外患者临床需求。在具备深厚专业知识及优秀过往成就的管理团队带领下，歌礼以全球化的视野布局创新药物研发领域，瞄准未被满足的临床需求，并以研发赛道国际领先的定位，高效、快速推进管线产品的开发。歌礼目前拥有三个商业化产品和20条强健且聚焦创新的研发管线，众多在研管线处于国际领先的地位，并积极布局新的治疗领域：
1. 病毒性疾病：(1)乙肝(功能性治愈)：探索以皮下注射PD-L1抗体ASC22及派罗欣®为基石药物，与其他靶点药物联合的治疗方案，有望为乙肝功能性治愈带来重大突破。(2)新冠肺炎药物管线：目前包括(i)已上市的利托那韦口服片剂(100 mg);(ii)口服聚合酶(RdRp)抑制剂ASC10;(iii)口服蛋白酶(3CLpro)抑制剂ASC11。(3)艾滋病：免疫疗法ASC22，用于艾滋病特异性免疫重建，以期实现艾滋病感染者的功能性治愈。(4)丙肝：歌礼成功研发上市由两个1类新药戈诺卫®和新力莱®组成的全口服丙肝治疗方案。
2. 非酒精性脂肪性肝炎/原发性胆汁性胆管炎：歌礼旗下全资子公司甘莱专注于非酒精性脂肪性肝炎领域创新药的开发和商业化。甘莱有三款分别针对脂肪酸合成酶(FASN)、甲状腺激素ß受体(THRß)及法尼醇X受体(FXR)的处于临床阶段的非酒精性脂肪性肝炎候选药物及三种固定剂量复方制剂。针对FXR靶点的新药同时被开发用于原发性胆汁性胆管炎的治疗。
3. 肿瘤(口服肿瘤代谢检查点与免疫检查点抑制剂)：歌礼在肿瘤治疗领域布局创新且具有差异化的管线，专注于在肿瘤脂质代谢中起关键作用的脂肪酸合成酶口服抑制剂管线以及新一代免疫检查点抑制剂-口服PD-L1小分子抑制剂管线。
4. 拓展性适应症：痤疮：ASC40继非酒精性脂肪性肝炎、实体瘤适应症后，新痤疮适应症已获批进入II期临床。