多发性骨髓瘤(MM)和骨髓增生异常性肿瘤(MDS)好发于中老年人群。由于早期症状(比如乏力、疲劳、贫血等)缺乏特异性，很容易造成漏诊、误诊，延误最佳治疗时机。近日，华中科技大学同济医学院附属同济医院血液内科主任医师李春蕊、陆军军医大学第二附属医院(新桥医院)血液病医学中心主任医师文钦，做客人民好医生客户端科普视频节目，围绕多发性骨髓瘤和骨髓增生异常性肿瘤的识别、治疗、复查及日常管理进行了专业解读。
“多发性骨髓瘤和大家比较熟悉的白血病都属于血液科肿瘤，但两者并不一样。”李春蕊解释，髓系白血病主要是髓性细胞扩增引起，而多发性骨髓瘤是浆细胞发生恶性增殖，两者在临床表现、诊断和治疗上都不相同。
李春蕊进一步介绍说，多发性骨髓瘤多见于中老年人，男性发病稍多于女性。临床症状多样，最常见的表现可概括为“CRAB症状”，即高钙血症、肾功能不全、贫血和骨病。高钙血症严重时可能导致昏迷、口渴、意识不清，属于急症。
骨髓瘤的治疗应该注意什么?李春蕊说，骨髓瘤前期可能只是单纯M蛋白血症，之后可能进入冒烟型骨髓瘤阶段。冒烟型骨髓瘤患者没有症状，但仍需规律随访，保持警惕，在医生指导下等待观察。“当病情进展至症状性骨髓瘤时，即出现贫血、高钙血症、肾功能不好、骨痛、感染等症状，一定要及时接受治疗。”此外，李春蕊补充道，部分患者虽然没有症状，但骨髓浆细胞特别高(如超过60%);或游离轻链κ/λ比值超过100;或磁共振发现多处骨破坏，每处大于5毫米的患者，也需要治疗。
“骨髓增生异常性肿瘤也是以贫血为主要症状的疾病。根据患者血常规变化、原始细胞比例、特有基因改变、染色体异常等，可分为低危、中危和高危。”文钦介绍说，作为一种以血细胞减少、无效造血为特征的恶性血液系统肿瘤，大部分患者以贫血为主要表现，因此骨髓增生异常性肿瘤最早曾被称为“难治性贫血”，后来发现这类患者如不及时干预，可能进展为急性髓系白血病，因此在命名上强调了它的肿瘤性质。
给较低危骨髓增生异常性肿瘤患者定期输血，是否就能降低风险、延缓疾病进展?“患者极重度贫血时需要马上输注红细胞，以减少心血管意外事件。但输血不是根治性手段。长期输注红细胞还可能导致铁过载，造成脏器功能损伤，从而可以促进疾病进展。因此，不能无限期依赖输血。”文钦说，临床上使用促红细胞生成素、促红细胞成熟剂、免疫调节剂等，都能有效缓解贫血。
在骨髓瘤的治疗上，李春蕊鼓励患者一定要有信心。“骨髓瘤是血液恶性肿瘤药物研发速度非常快的领域，而且治疗方案也很多，从蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单抗药物等临床常用药物，到靶向蛋白降解类药物、双抗类药物、ADC药物、CAR-T等新进展，为患者提供了更多希望。”李春蕊说，多发性骨髓瘤目前仍无法彻底治愈，但随着新药不断出现，很多患者可以控制得很好，甚至得以回归正常生活，这种疾病已逐渐归入慢性病管理。