近年来，随着医学技术的发展，儿童因生长素缺乏而矮小的难题终于迎来了曙光。然而临床发现，部分孩子在接受基因重组人造生长素治疗后，明显增高了，可部分孩子的身高却仍然停滞不前，还有部分前两年快速增高，随后明显长高速度减缓。
对此，专家解释：治疗矮小症年龄是重点、骨龄判断则是关键。“如果诊断不明确就滥用药物增高，反而会使孩子骨龄增加，过早停止发育。”专家表示。
判断骨龄对治疗至关重要
中山大学附属第二医院南院区儿科内分泌科梁立阳副教授告诉记者，人造生长素正越来越广泛地运用于治疗儿童矮小疾病，然而其临床效果好坏，取决于开始治疗的年龄、骨龄以及营养供给等因素。
“决定一个矮小儿童是否能够使用生长素进行干预治疗，过程非常复杂，必须很慎重。”她解释，首先要由少儿内分泌专科医务人员对儿童进行体格检查和骨龄测定，利用骨龄推断，明确反映其身体生长发育状态。“判断骨龄主要利用X光片，一般以手腕部最为理想，因为这里集中了大量的长骨、短骨和圆骨，可以详细反映全身骨骼生长和成熟状况，而且投照方法简便，对人体的损害也最小。”她表示，骨龄在矮小身材鉴别诊断和疗效观察中至关重要，它直接指导着医生的用药和治疗。
“有时光测骨龄还不够，还要进行必要的内分泌功能检测，个别患儿还需进行遗传学分析和影像学（B超、CT、MRI）检查。”梁立阳表示，必须明确导致身材矮小的原因，看看孩子是否属于因生长激素缺乏或生长素应答效率低造成的矮小。如果是就可以考虑采用生长激素进行治疗。如果不诊断准确就滥用药物“拔高”，有可能使患儿骨龄增加，越发导致其过早停止身高发育。
人造生长素临睡前注射最有效
梁立阳提醒，“基因重组人造生长素是严格的处方用药，必须在医生的指导下使用。用不用药、用量多少，需要经过多项检查才能确定。”
专家介绍，由于至今还没有口服的人造生长素，所以它的治疗手段主要是通过几乎每天进行的皮下注射来完成，一般使用剂量必须与每天每公斤体重相匹配，一周注射约6～7次。“最适合接受注射的时间在晚上临睡前，注射用的生长素应该在2℃～8℃中保存，有效期为2年。配置后的药液可置2℃～8℃冰箱中保存72小时。”她说。
治疗后生长速度提高3倍
梁立阳表示，一般而言，治疗后孩子的生长速度约为治疗前的3倍，在治疗的头两年中身高增长每月可达1厘米，在这以后，疗效会稍差，这是自然反应。“开始接受这种治疗的年龄越早，最终效果越好，由于同龄孩子的身高也在自然增长，因此接受治疗的矮小儿童要赶上他们需要花相当长的时间，所以要连续治疗多年。”她表示，但对于一些先天性脑垂体侏儒症患者，生长素的疗程可持续至骨骺融合，其间3个月检查一次，以监测疗效，治疗期间还应注意其甲状腺功能变化，必要时应补给左旋甲状腺素等药物以保持正常。