视网膜是位于眼球后方的薄层组织，可将入射光线转换为生物电，并传入大脑形成视觉图像。一旦视网膜发生病变，会严重危害患者视功能。常见的视网膜退行性病变，如视网膜色素变性、老年性黄斑变性(AMD)，可出现视网膜的不可逆损伤。严重患者可导致视力的严重受损，极大影响患者的生活质量。
目前，全世界患有视网膜退行性病变的患者正呈现逐年增多的趋势。西方发达国家湿性AMD患者约有2500万人，我国每年新发病例也达到了30万，而视网膜色素变性患者也超过170万人。近几年，尽管临床上兴起的眼内注射抗VEGF药物可减缓脉络膜新生血管的进展，尚无针对这一类疾病的有效治愈方法。
早前动物试验可在视网膜下腔组织间隙成功注入免疫抑制剂，使得眼部细胞移植手术成为可能，为视网膜退行性疾病的治疗开启了新方向。而随着高分辨率无创眼部成像技术的空前发展和广泛应用于临床，眼组织的显微成像已达到细胞水平，为眼后段显微操作创造了条件。晚期视网膜退行性病变患者的光感受器、RPE 或神经节细胞均已丢失，细胞替代疗法有望为晚期视网膜变性和晚期AMD患者带来福音。
干细胞具有可分化为多种细胞类型的潜能，已被用于治疗多种难治性全身疾病。用于眼部移植的胚胎干细胞，能分化为视网膜色素上皮(RPE)细胞、神经祖细胞、骨髓衍生的造血干细胞等类型。迄今，已有多个早期临床试验在进行中，评价细胞移植疗法对治疗这类致盲性眼病的安全性和有效性。比如，最新研究已成功将特制的生物贴片植入晚期AMD 患者的视网膜基部，该贴片含有由人胚胎干细胞衍生分化的RPE细胞。术后一段时间内，患眼情况基本稳定，部分患者的视力获得显著提高。下一步还需观察影响RPE存活的因素以及视网膜下腔的免疫因素，进一步提升细胞移植的长期成功率。
随着干细胞培养技术的不断完善，除了可诱导分化为所需的细胞类型，还能构建具有一定功能的完整视网膜。细胞移植可修复损伤的视网膜，正被视为治疗晚期视网膜退行性病变的新方向，有希望给这类患者带来一个全新的视觉环境。(董子献)