迪哲医药(股票代码：688192.SH)近日宣布美国食品药品监督管理局(以下简称 “FDA”)授予其在研产品DZD9008突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)，用于治疗EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者，这是继2020年12月DZD9008获得中国国家药品监督管理局药品审评中心 “突破性治疗药物品种”认定资格后又一重要里程碑。中美两国突破性疗法双重认定彰显了迪哲医药在非小细胞肺癌EGFR小分子靶向创新药领域的研发实力。
“EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者亟需更佳的治疗方案，DZD9008是抑制EGFR突变的高选择性络氨酸激酶抑制剂，初步临床证据表明，DZD9008有潜力成为全新的、更有效的靶向治疗方案”，迪哲医药首席执行官张小林博士表示，“本次获批美国FDA突破性疗法认定，让我们备受鼓舞，DZD9008获中美两国突破性疗法双重认定印证了其差异化优势，迪哲医药将继续致力于发现和开发全球创新药物，造福全球肿瘤患者。”
DZD9008是公司自主研发的针对EGFR/HER2 20号外显子插入突变设计的全球首创小分子化合物，首选适应症为治疗EGFR 20号外显子插入突变非小细胞肺癌，目前处于国际多中心II期单臂关键性临床试验阶段，正在中国、美国、韩国、澳大利亚、日本、法国等国家和地区开展临床试验。临床前及临床研究显示DZD9008具备高靶点选择性，对已知EGFR突变类型均有效且对野生型EGFR抑制作用较弱，较其他EGFR 20号外显子突变抑制剂竞品，DZD9008具备更佳的临床安全性;截至2021年7月30日，全球临床试验结果显示，DZD9008在200 mg/日和300mg/日剂量下，确认的最佳客观缓解率(ORR)分别达到45.5%和41.9%，并在脑转移患者及强生Amivantamab疗效不佳或治疗后进展的患者中均显示疗效。此次DZD9008获美国FDA突破性疗法认定，标志着临床项目的全球化进程又往前迈出了坚实的一步，是公司创新药研发史上的又一个里程碑，有利于公司提高与FDA沟通效率，获得FDA在药物开发过程中的指导，也有望通过优先审评大幅缩短产品上市审评的时间，促使产品尽早实现商业化。
关于突破性疗法认定
“突破性疗法认定”(Breakthrough Therapy Designation, 以下简称“BTD”)源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)的规定，旨在加速新药开发，适用于治疗严重或危及生命的疾病且初步临床试验表明其疗效显著优于现有治疗手段的药物。
根据规定，研发中的新药一旦被授予BTD，便能享受一系列加速药物开发的政策，包括FDA专家介入指导临床开发整个过程，有效提升与FDA的沟通效率;在提交药品上市申请时，可以进行滚动提交，特别是在符合相关标准时可获得优先审评。
关于EGFR 20号外显子插入突变非小细胞肺癌
表皮生长因子受体(EGFR)通过与生长因子结合，调节细胞凋亡、增殖、迁移，一旦突变(主要为18-21外显子)，EGFR蛋白将不依赖细胞生长因子信号，导致胞内酪氨酸激酶自动磷酸化，促进肿瘤细胞增殖，抑制肿瘤细胞凋亡。常见突变类型(19号外显子的缺失性突变和21号外显子的L858R点突变)对传统的1代至3代EGFR抑制剂敏感，但EGFR20号外显子插入突变(2019年全球新发患者6.4万人，中国新发患者3.0万人，Frost and Sullivan)对传统的1代至3代EGFR抑制剂不敏感 。此外，肿瘤免疫治疗对EGFR 20号外显子插入突变的疗效也不理想。目前临床标准治疗为化疗(包括一线及后线治疗)，患者预后极差，亟需有效治疗手段。
关于迪哲医药
迪哲医药是一家产品处于临床开发阶段的全球创新型生物医药企业，专注于恶性肿瘤、免疫性疾病领域创新药的研究、开发和商业化。公司坚持源头创新的研发理念，致力于新靶点的挖掘与作用机理验证，以推出全球首创药物(First-in-class)和具有突破性潜力的治疗方法为目标，力求填补未被满足的临床需求，引领行业发展方向。