北海康成制药有限公司(以下简称"北海康成", 股票代码"1228.HK" )，是一家全球化的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布针对戈谢病 I 型和 III 型初治患者开展的 CAN103 注射液 I/II 期临床试验完成首例患者给药。
北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授为此次多中心试验项目的主要研究者，该试验预计招募约 40 名患者。戈谢病是一种溶酶体贮积病，由遗传性酶缺乏引起，导致鞘脂及葡萄糖脑苷脂贮积，从而导致多器官受累并呈进行性加重、骨病、甚至危及生命。作为与药明生物(2269.HK)在罕见病领域战略合作伙伴关系的一部分，CAN103是北海康成正在开发的一种酶替代疗法( ERT )，用于患有 I 型和 III 型戈谢病成人和儿童的长期治疗。在中国，由于治疗费用高昂，许多戈谢病患者无法获得有效的治疗。
本研究是一项多中心 I/II 期临床试验，包括两个部分：A部分(I期)为开放研究，旨在评估 CAN103 酶替代疗法在不同剂量下，在少数Ⅰ型戈谢病初治受试者中的安全性、耐受性和药代动力学特征。B部分(II期)主要在较多数的Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病受试者中进行随机双盲，平行对照，剂量比较的研究，以评估CAN103的安全性、有效性。
"CAN103临床试验完成戈谢病患者的首次给药，证明了北海康成致力于开发罕见病解决方案的承诺。因为即使在戈谢病重组ERT疗法获批 25 年后的今天，中国乃至全球仍有许多患者无法获得治疗。"北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士说。"我们很自豪能够与中国罕见病联盟(CHARD)和其他罕见病相关机构合作，并取得这一试验进展。北京协和医院是国家罕见病诊疗协作网的牵头单位，我们也期待在推进戈谢病创新疗法的过程中与北京协和医院开展合作。"
关于CAN103：
CAN103是正在开发的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法，大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。CAN103通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。
关于戈谢病 (GD)：
戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型(非神经病变型)、II型(急性神经病变型)和III型(慢性神经病变型)，其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶(酸性β-葡萄糖苷酶)缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂(葡糖神经酰胺)的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中(Gaucher细胞)，导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型(围产期致死型，II型和III型)，早期可出现神经系统症状。25 年多来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显着改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。
关于北海康成：
北海康成制药有限公司(以下简称"北海康成"，股票代码1228.HK)是一家全球化的罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。
公司目前拥有13 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁，以及胶质母细胞瘤。
北海康成将外部合作与内部研究相结合，以建立下一代基因治疗技术。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、LogicBio、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。