2022年6月16日，港股创新药企基石药业(02616.HK)宣布胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向药物泰時维®(阿伐替尼片)被正式纳入中国台湾地区“全民健康保险”，并已于2022年6月1日正式生效。
基石药业大中华区总经理兼商业部负责人周游博士表示，“我们很高兴地看到泰時维®纳入中国台湾地区‘全民健康保险’，此举将进一步降低用药负担，能够让患者用得起好药、新药。基石药业将致力于进一步提升包括泰時维®在内的多款创新药物的可支付性，让全球领先的创新药尽快造福更多患者。”
据了解，泰時维®作为一种激酶抑制剂，已于2021年4月在中国台湾获批上市，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者，该药物成为第一个针对携带 PDGFRA D842V 突变 GIST 患者的靶向药物。泰時维®作为新一代GIST靶向治疗药物，其上市开启了GIST基于基因分型的精准治疗时代。早在2021年3月份，中国国家药品监督管理局 (NMPA) 批准阿伐替尼以商品名泰吉华®上市销售，并成功入选首版《CSCO胃肠间质瘤诊疗指南》，这是我国对于PDGFRA 外显子18 (包括D842V)突变GIST患者治疗首次有了权威治疗指南推荐。此外，泰時维®已获美国国立综合癌症网络(NCCN)指南推荐用于治疗携带PDGFRA 外显子18突变(包括PDGFRA D842V)突变的不可切除或转移性GIST成人患者的一线优选治疗药物。2021年12月底，中国香港地区批准阿伐替尼以商品名AYVAKIT®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。该药物成为中国香港第一个针对携带PDGFRA D842V突变GIST患者的精准靶向药物。
胃肠道间质瘤是一种罕见间叶源性肿瘤，起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，预期发病率约为1-1.5/10万人口，中国每年约有1.4-2.1万新诊断患者。目前，靶向治疗是不可切除或复发转移性胃肠道间质瘤的主要治疗手段之一。近年来，针对KIT和PGDFRA基因精准靶向治疗的临床研究取得了众多突破，改变了GIST 患者的治疗模式。原发GIST中，约有5%至6%的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。
GIST疾病的治疗仍然存在着巨大的未满足医疗需求，尤其是PDGFRA D842V突变的GIST患者。基因检测对GIST的诊断十分重要，精准的基因检测能够提高治疗的有效率，国内外权威指南均推荐GIST靶向治疗前进行分子检测。
据了解，泰時维®获批是基于全球NAVIGATOR 一期临床研究结果。2020年12月《欧洲癌症杂志》(European Journal of Cancer，EJC)全文发表了NAVIGATOR研究针对PDGFRA D842V突变GIST患者的更新资料，数据显示，阿伐替尼具备稳健、持久、高效的临床获益，且安全性可控。
除大中华区以外，阿伐替尼已在美国、欧盟获批上市，覆盖欧美及大中华区。值得注意的是，除GIST之外，该产品治疗晚期系统性肥大细胞增多症(advanced SM)成人患者适应症也在美国及欧盟获批，包括侵袭性SM(ASM)、伴有血液肿瘤的SM(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)。
公开消息显示，为推进产品的商业化进程，基石药业已通过与医疗服务提供方、监管机构、医院、药房、保险公司以及医疗界的其他团体合作，形成了针对目标疾病的精准药物治疗模式，将市场覆盖扩张至 2021 年下半年的约600家医院，并推动泰吉华®列入了60余项城市惠民保项目，覆盖城镇人口超过6000万，同时与慈善基金会建立患者援助项目，帮助特殊患者，进一步提高药物的可及性及可负担性。