2020年5月8日,参天制药有限公司(总部位于大阪,以下简称“参天”)和jCyte公司(总部位于美国加利福尼亚州,以下简称“jCyte”)宣布双方签订了关于jCell在日本、亚洲和欧洲的开发、注册和商业化权利的独家许可合同。jCell是一种目前处于临床研究阶段的视网膜色素变性的先进疗法。
视网膜色素变性是一种遗传性视网膜退行性疾病,jCyte一直致力于研究治疗该疾病的疗法。jCell是一种细胞治疗产品,其主要成分为视网膜祖细胞。该产品是通过玻璃体腔内注射给药,与其他基因和细胞疗法的直接视网膜注射的标准方法相比,这一疗法具有微创性。这些细胞进入眼内后能够释放细胞生长和保护因子,从而激活和保护视网膜细胞。这种作用机理被认为有可能适用于所有类型的视网膜色素变性,而与疾病的遗传原因无关。此外,jCyte还计划研究jCell在除视网膜色素变性以外的视网膜细胞退行性疾病中的潜在应用。
在美国,jCell治疗视网膜色素变性的2b期临床试验的评估部分已经完成,交叉部分测试仍在继续。现已对100多名患者进行了jCell治疗。美国食品药品监督管理局(FDA)已根据早期临床数据授予jCyte“再生医学先进疗法”(RMAT)的称号,使jCell可能有资格获得BLA优先审查。除RMAT外,jCell还获得了FDA和欧洲药品管理局(EMA)的“孤儿药”资格。
视网膜色素变性是一种由基因突变引起的疾病,会引起视网膜感光细胞和视网膜色素上皮细胞的广泛变性。该病的典型症状包括夜盲症、视野缩小和视力下降。这种疾病通常在青少年时期发病,许多患者到中年时会失明。全球约有190万患者患有该疾病*1。据估计,在日本,每10万人中就有18.7人患有这种疾病* 2。视网膜色素变性会影响需要视力的任何活动,包括运动和学习,因此对患者的日常生活会产生很大的影响。视网膜色素变性未满足的医疗需求非常重要,现有的治疗方法不能治愈或减缓视网膜退化的速度。
参天制药在创新疗法方面进行大力投资,使我们能够为患者提供更广泛的治疗选择,完成我们的使命,从而进一步改善患者的生活。
*1 来源:Hamel C.视网膜色素变性。Orphanet J Rare Dis. 2006;1:40.
*2 来源:日本眼科协会
关于参天
参天制药是一家专注于眼科的专业公司,主要从事药品、非处方产品和医疗器械的研发、营销及销售,其产品现已覆盖 60 多个国家/地区的患者。参天制药拥有近 130 年的历史,因而掌握了大量科学知识,具有较强的组织能力。它致力于提供改善患者及其亲属的健康状况的产品和服务,从而对社会做出贡献。如需了解更多信息,请访问参天制药的网站 。
关于jCyte
jCyte公司是一家临床阶段的生物技术公司,专注于研发针对视网膜色素变性(RP)和其他退行性视网膜疾病的jCell疗法。jCell是治疗视网膜色素变性(一种遗传性视网膜疾病)的潜在先进临床疗法。该疗法具有微创性,并通过玻璃体腔内注射。目前,视网膜色素变性没有任何经批准的疗法。jCyte公司开创了再生疗法的新时代,以治疗那些医疗需求未得到满足的患者。如需了解更多信息。
参天制药的前瞻性声明
本新闻稿中载明的信息包含前瞻性声明。预测内容能否实现受各种风险和不确定性影响。因此,请注意,实际结果可能与预测内容截然不同。企业绩效和财务状况受以下两个方面的影响:日本和其他国家/地区政府对有关医疗保险、药品定价和其他系统的法规的修订;利率和汇率等市场变量的波动。